创新药价值回归进行时：审评审批按下“加速键”

来源：财经网

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华夏时报记者 于娜 见习记者 杨燕 北京报道

随着近年来药审改革的不断深化，创新药械上市速度加快，审评审批的“加速度”正成为医药产业创新发展的关键一环。

7月5日，在国务院新闻办公室举行的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上，国家药品监督管理局局长焦红提到，在审评审批流程持续优化下，近年来累计批准了130款创新药、217款创新医疗器械上市，仅2023年上半年就有24款创新药、28款创新医疗器械获批。

焦红表示，鼓励创新是药品医疗器械审评审批制度改革的核心要义。通过这些年药品、医疗器械产品的受理量、审批量，包括今年上半年的受理量和审评量，能够明显看出我国的药品医疗器械创新成果已经进入了爆发期。

审评资源向临床价值倾斜

近年来，CDE（药品审评中心）已陆续发布若干优化审评审批的政策，注册申请方面如《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等，临床试验审评方面如《关于调整药物临床试验审评审批的公告》等，药品监管制度和标准体系的“四梁八柱”基本建立。

“通过我们资源的优化，这些年来，我们正逐步加强把审评资源真正倾斜到临床急需的有明确临床价值的新药，还有儿童用药、罕见病用药等相关产品。”焦红在新闻发布会现场表示。

在我国医药领域创新产品不断涌现背后，是日益完善和加速的审评审批体系的建设。通过优先审评程序，每年有100个以上的药品获批上市，其中儿童用药、罕见病用药及中药新药所占比重正越来越大。

公开数据显示，儿童用药批准数量自2019年以来一直呈现明显上升趋势，2022年有66个儿童用药获批上市，为肺动脉高压、白血病、癫痫等多个疾病领域的儿童患者提供了更多治疗选择，其中包括21个优先审评审批品种。2023年上半年，已经有46个儿童用药完成了审评，数量与2021年全年批准数量（47个）相似，儿童用药行业研发热情高涨。

罕见病领域用药数量和上市速度同样实现了“双提升”。国家药品监督管理局副局长黄果在新闻发布会上表示，目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。

据国家药品监督管理局副局长黄果介绍，2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个，其中有23个罕见病新药是通过专门通道获批进口上市。针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进等一系列特殊政策倾斜。

审评审批制度的不断完善，极大地激发了医药产业的创新活力。政策“加持”下，中药新药上市同样不断加速。2017年—2020年我国中药创新药每年获批数量平均不到3个，2021年则达到12个，2022年是7个。值得注意的是，中药创新药的IND和NDA申报数量近年来也在逐步提升。

国家药监局持续深化药品医疗器械的审评审批制度改革背后，鼓励创新相关的政策红利也正在不断地释放。

焦红表示，将进一步优化附条件上市申请审评审批相关工作程序，保证药品审评工作能够做到科学严谨、规范高效。同时继续优化临床急需的药品、医疗器械、儿童用药、罕见病用药、国产替代产品、“卡脖子”产品的审批工作，推动审评工作重心前移，完善研审联动的工作机制，进一步加大制定技术指导原则的力度，强化对企业产品研发的指导和服务。

政策“组合拳”驱动产业创新

在审评审批的“加速度”背后，除了申请注册和获批上市的数量背后，更不能忽视整个药品注册和监管体系的不断完善。

2015年以来，国家药品监管领域实施了一系列改革，伴随着《药品管理法》《药品注册管理办法》《疫苗管理法》《医疗器械监督管理条例》《化妆品监督管理条例》等一系列“组合拳”制修订完成，勾勒出了药品监管基础不同阶段被逐步夯实的过程。

国内医药市场一度以跟随式创新为主，当时创新药在国内上市时间普遍比海外地区晚5—7年。到2018年底，审评审批“加速”后，创新药上市时长大幅缩短，信达生物旗下的信迪利单抗注射液和百济神州自主研发的帕米帕利胶囊不到10个月就获批上市。

值得一提的是，我国此前获批的多款国产新冠疫苗，均是进行应急审评审批后附条件批准上市，2023年初获批上市的两款国产新冠口服药，先声药业旗下的先诺欣（先诺特韦片/利托那韦片组合包装）和君实生物旗下的口服核苷类抗新型冠状病毒药物氢溴酸氘瑞米德韦片，从上市申请获得受理，到最终获批，时间不超过半个月。

在医药产业创新的发展之路上，审评审批是一道至关重要的“关卡”，但整个产业的有序高效运转，绝不是打通某一道关卡就能直接提升速度的，背后少不了行业人才队伍的建设，规章制度的完善以及配套设施的建设等要素。

2023年3月31日，国家药监局药审中心发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，就加快儿童专用创新药、用于治疗罕见病的创新药以及纳入突破性治疗药物程序的创新药审评审批速度，提供了申请人与监管机构交流的多项具有实操性的建议。

焦红介绍，为全面加强药品监管能力建设，推进药品监管科学化、法治化、国际化、现代化，药监局设立了长三角、大湾区4个药品、医疗器械审评检查分中心，服务国家区域发展战略。此外，为落实《国务院办公厅关于建立职业化专业化药品检查员队伍的意见》，省级药品检查员队伍已经达到2万多人。

如果说审评审批是研发热情的动力引擎，那么支付体系则是研发最终落地的重要保障。近日刚刚公布的《谈判药品续约规则（2023年版征求意见稿）》一经面世，创新药板块就迎来久违的股价上涨。

有医药从业者对《华夏时报》记者表示，对于部分新增适应证药品来说，新出炉的《规则》对它们未来药价的降幅还有谈判程序都给出了良好预期，因此被业界不少人视为利好。如果多适应证产品需要频繁地谈判，频繁地调整价格，药品利润空间有限，长期来看也难以为继。